天津注射用重组人凝血因子VIII，商品名NuwiqIII期临床试验-人源重组8因子的疗效、免疫原性、药代动力学和安全性

天津中国医学科学院血液病医院开展的注射用重组人凝血因子VIII，商品名NuwiqIII期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为甲型血友病

基本信息

登记号	CTR20171633	试验状态	已完成
申请人联系人	陈晶	首次公示信息日期	2018-05-10
申请人名称	Octapharma AB/ Octapharma GmbH Dessau/ 精鼎医药研究开发（上海）有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20171633
相关登记号	暂无
药物名称	注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	评价人源重组第8因子在中国重度甲型血友病患者中的临床疗效、免疫原性、药代动力学和安全性的前瞻性临床研究
试验通俗题目	人源重组8因子的疗效、免疫原性、药代动力学和安全性
试验方案编号	GENA-40；版本2.0	方案最新版本号	02
版本日期:	2018-05-12	方案是否为联合用药	企业选择不公示

二、申请人信息

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	陈晶	联系人座机	028-65007876	联系人手机号	15618120350
联系人Email	crystal.chen@parexel.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-成都市武侯区临江西路1号锦江国际大厦24楼	联系人邮编	610041

三、临床试验信息

1、试验目的

评估Human-cl rhFVIII预防和治疗出血事件（BE）的临床效果。确定的药代动力学特征，测定增量体内回收率-在研究开始时和随着时间的推移，研究潜在免疫原性，评估Human-cl rhFVIII作为手术预防药物的效果，评估安全性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

6岁(最小年龄)至无上限岁(最大年龄)

性别

男

健康受试者

无

入选标准

1	男性
2	年龄≥6岁（对于PK亚组，年龄≥12岁至≤65岁）
3	重度甲型血友病（FVIII:C
4	仅对于PK亚组，体重为25 kg至110 kg
5	先前接受FVIII浓缩物治疗至少150个暴露天（ED）
6	具有免疫活性（CD4+计数>200/μL）
7	自由提供知情同意书

排除标准

1	诊断患有甲型血友病以外的凝血障碍
2	现在或过去的FVIII抑制物活性（≥0.6贝塞斯达单位）；对FVIII或其它血液制品有过敏史
3	严重的肝脏或肾脏疾病（丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平>正常上限5倍，肌酐>120μmol/ L）
4	接受或计划接受免疫调节药物（抗逆转录病毒化学疗法除外），如α-干扰素、强的松（相当于>10mg/天）或类似药物
5	目前或过去1个月内参与另一项介入性临床研究

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq	用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
2	中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq	用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
3	中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq	用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
4	中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq	用法用量:根据患者体重和医生处方计算具体剂量进行静脉输注
5	中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII，商品名Nuwiq	用法用量:患者将隔日或每周3次接受30-40IUFVIII/kgBW的Human-clrhFVIII，连续6个月。如果应答不充分（1个月内>2次自发性BE），应进行2次剂量递增，每次各+5IUFVIII/kgBW。如果应答不充分，将由研究者自行决定考虑调整Human-clrhFVIII的给药频率或剂量。

对照药

序号	名称	用法
1	中文通用名:无	用法用量:不适用

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	预防性治疗的疗效n将通过计算预防性治疗期间自发性突破性出血事件的频率，研究Human-cl rhFVIII在预防性治疗中的疗效	治疗期	有效性指标
2	治疗出血事件的疗效n将通过使用4分止血效果顺序量表，研究Human-cl rhFVIII在治疗出血事件（预防期间突破性出血事件和按需治疗期间的出血事件）中的疗效	在每次出血事件结束时	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	PK参数：AUC、T1/2、Cmax、Tmax、MRT、Vss和CL。	输注后30分钟、1、3、6、9、12、24、30和48小时。	有效性指标+安全性指标
2	IVR	在研究开始时和使用Human-cl rhFVIII治疗3个月和6个月后	有效性指标+安全性指标
3	免疫原性	筛选至研究结束访视	安全性指标
4	安全性和耐受性	筛选至研究结束访视	安全性指标
5	手术预防的疗效	手术结束时	有效性指标

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	教授
	电话	022-23909122	Email	rcyang65@163.com	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	首都医科大学附属北京儿童医院	吴润晖	中国	北京市	北京市
3	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
4	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
5	四川大学华西医院	谢丽萍	中国	四川省	成都市
6	贵州医科大学附属医院	曾小菁	中国	贵州省	贵阳市
7	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市
8	浙江大学医学院附属儿童医院	徐卫群	中国	浙江省	杭州市
9	福建医科大学附属协和医院	胡建达	中国	福建省	福州市
10	江苏省苏北人民医院	顾健	中国	江苏省	扬州市
11	上海市儿童医院	蒋慧	中国	上海市	上海市

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2018-03-07
2	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2018-04-18
3	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2018-08-15
4	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2018-11-28
5	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-05-15

六、试验状态信息

1、试验状态

已完成

2、试验人数

目标入组人数	国内: 70 ；
已入组人数	国内: 63 ；
实际入组总人数	国内: 63 ；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-06-29；
第一例受试者入组日期	国内：2018-07-10；
试验完成日期	国内：2020-01-08；

上一个试验目前是第 10516 个试验/共 18798 个试验下一个试验