近日，Amryt该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）采纳积极意见，建议在欧盟（EU）批准oleogel-S106个月以上营养不良和交界性大疱性表皮松解症（EB）患者部分厚度伤口（PTW）治疗。新闻稿指出，如果获得批准，oleogel-S10它将成为欧洲的第一个批准EB病人的治疗方法。

EB它是一种罕见的遗传性疾病，破坏皮肤、粘膜和内上皮衬里，特征是皮肤极度脆性和水泡。EB患者会出现严重的慢性水泡、皮肤溃疡和疤痕、手脚残留疤痕、关节挛缩、食管和粘膜狭窄，以及侵袭性鳞状细胞癌、感染和过早死亡的高风险发展。

Amryt主要开发候选药物oleogel-S10它是一种含有桦树皮的桦树三萜的植物药物。在涉及角质形成细胞分化和迁移的伤口愈合过程中，oleogel-S10桦树三萜对炎症和上皮再生的作用是一种潜在的治疗交界性和营养不良性EB皮肤表现的方法。

新闻稿指出，基于oleogel-S10的EASE该试验目前已在全球28个国家的58个研究中心进行EB患者最大的三期临床试验包括三个月的双盲随机对照阶段，以及随后24个月的开放标签和单臂阶段。在之前的新闻报道中，Amryt公司已经公布了EASE试验中两年开放标签阶段（OLP）12个月积极中期分析结果。

结果显示：

• 该试验处于双盲阶段（DBP；90天)达到主要终点；与使用对照凝胶治疗的伤口相比，使用对照凝胶治疗的伤口，oleogel-S10目标伤口在第45天完全闭合，具有显著的统计意义（P=0.013）
• DBP中接受oleogel-S10治疗的患者（n=109）整体表面积创伤百分比（BSAP）从DBP研究开始时12.1%降至DBP结束时的7.4%
• 在OLP中继续接受oleogel-S10(其中100例在治疗中DBP中接受oleogel-S10治疗)和接受OLP第12个月评估的患者（n=56）中，BSAP进一步降至5.4%（相当于oleogel-S10治疗至少15个月)
• 继续使用oleogel-S10治疗耐受性好；中期耐受性好；OLP新的安全信号在分析中没有被观察到。

注：原文已被删除

参考资料：

[1] CHMP adopts positive opinion for Filsuvez? for the treatment of Dystrophic and Junctional EB. Retrieved April 22,2022,from https://otp.tools.investis.com/clients/uk/amryt_pharmaceuticals_dac1/usn/usnews-story.aspx?cid=1375