武田获得性血友病创新药物Obizur正式受理中国上市许可申请
发布时间: 2022-06-16 15:51:59
6月16日,武田中国宣布其创新药物重组抗血友因子(猪序列)Obizur(Susoctocog alfa)申请上市许可(NDA)被国家药品监督管理局药品审评中心正式受理,拟用于获得性血友病A(Acquired Hemophilia A,AHA)成据需要控制成人患者的出血事件。Obizur(Susoctocog alfa)这是第一个美国食品药品监督管理局(FDA)还有欧洲药品管理局(EMA)获得性血友病的批准A的重组猪FⅧ(rpFⅧ)药物有望在中国获得性血友病A患者提供新的治疗选择。
获得性血友病A这是一种获得性出血性疾病,由于血液循环中出现抗凝因子Ⅷ由自身抗体引起FⅧ活动减少的特点是自发性出血或手术、创伤或侵入性检查时出现异常出血,年发病率约为1.5/100万。该病具有罕见、突发的特点,出血表现异质。它可能没有出血倾向或只有轻微出血,也可能有致命的出血,如胃肠道出血、腹膜后出血和颅内出血。性血友病在中国已经登记(CARE)研究表明,获得性血友病A第一次就诊时首次就诊时约占60%.9%,严重威胁生命健康。因为性血友病A这种疾病很危险。及时诊断并尽快给予适当治疗是获得性血友病A成功治疗的关键。
Obizur(Susoctocog alfa)凝血因子与人序列Ⅷ(FⅧ)结构相似,序列同源,不易抗人FⅧ自身抗体的灭活可以取代人类FⅧ起到明显的止血作用。在前瞻性的2/3多中心和开放标签临床试验中,共有28名性血友病患者入组A100%的100%的患者在给药后24小时(停止或减少出血)出现疗效可评估的反应。其中,94%(16/17)17)的患者rpFVIII另外,作为重组蛋白,Obizur降低了血源性病原体传播的风险。