6月1日，国家药监局发布《2021年度药品审评报告》。

报告提及，2021年审评通过47个创新药，再创历史新高，临床急需境外新药上市持续加快，优先审评效率大幅提高，仿制药质量和疗效一致性评价工作扎实推进，临床试验管理跃上新台阶，核查检验协调机制更加通畅，实施药品电子通用技术文档申报，中国上市药品专利信息登记平台建设运行，完成中药“三方”抗疫成果转化，完善符合中医药特点的审评技术标准体系，支持和推动中药传承创新发展，持续深化ICH工作，保障国家药品监督管理局成功连任ICH管理委员会成员，发布87个技术指导原则，审评标准体系更加完备，流程导向审评体系更加科学，审评体系和审评能力现代化建设持续推进，医药产业创新能力和高质量发展进一步增强。

第一章 药品注册申请受理情况

（一）总体情况

1.全年受理情况

2021年，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）受理注册申请11658件1，同比增长13.79%。

受理需技术审评的注册申请9235件，同比增长29.11%，包括需经技术审评后报送国家局2审批（以下简称技术审评）的注册申请2180件，需经技术审评后以国家局名义作出行政审批（以下简称审评审批）的注册申请7051件，需经技术审评后送国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心、以医疗器械作用为主的药械组合（以下简称药械组合）产品的注册申请4件。

受理无需技术审评直接以国家局名义作出行政审批3（以下简称直接审批）的注册申请2423件。2017-2021年注册申请受理量详见图1。

根据《国家药监局关于进一步完善药品关联审评审批和监管工作有关事宜的公告》（2019年第56号，以下简称56号公告）要求，2021年受理原料药注册申请1313件，同比增长2.98%。2.需技术审评的各类注册申请受理情况2021年受理的需技术审评的9231件4注册申请中，以药品类型统计，中药5注册申请444件，同比增长40.95%；化学药注册申请为6788件，同比增长25.66%，占全部需技术审评的注册申请受理量的73.53%；生物制品注册申请1999件，同比增长39.79%。2017-2021年需技术审评的各药品类型注册申请受理量详见图2。

以注册申请类别统计，受理新药临床试验申请（该注册申请类别以下简称IND）2412件，同比增长55.81%；新药上市许可申请（该注册申请类别以下简称NDA）389件，同比增长20.43%；同名同方药、仿制药、生物类似药上市许可申请（该注册申请类别以下简称ANDA）1791件，同比增长59.06%；仿制药质量和疗效一致性评价注册申请6（该注册申请类别以下简称一致性评价申请）908件；补充申请3283件，同比增长16.13%。2017-2021年需技术审评的各类别注册申请受理量详见图3。

（二）创新药注册申请受理情况2021年受理创新药7注册申请1886件（998个品种8），同比增长76.10%。以药品类型统计，创新中药54件（51个品种），同比增长134.78%；创新化学药1166件（508个品种），同比增长55.05%；创新生物制品666件（439个品种），同比增长125.00%。以注册申请类别统计，IND 1821件（953个品种），同比增长79.23%；NDA 65件（45个品种），同比增长18.18%。2021年创新中药、创新化学药、创新生物制品注册申请受理量详见表1，2017-2021年创新药IND受理量详见图4，2017-2021年创新药NDA受理量详见图5。

以生产场地类别统计，境内生产创新药1485件（790个品种），境外生产创新药401件（208个品种）。2021年境内、境外生产的创新药注册申请受理量详见表2。

（三）需技术审评的中药注册申请受理情况2021年受理需技术审评的中药注册申请444件。以注册申请类别统计，IND 52件，同比增长136.36%，包括创新中药IND 44件（43个品种），同比增长158.82%；NDA 14件，同比增长133.33%，包括创新中药NDA 10件（8个品种），同比增长66.67%。2021年需技术审评的中药各类别注册申请受理量详见图6。2017-2021年需技术审评的中药各类别注册申请受理量详见图7。

（四）需技术审评的化学药注册申请受理情况2021年受理需技术审评的化学药注册申请6788件。以注册申请类别统计，IND 1500件，同比增长58.56%，包括创新化学药IND 1134件（487个品种），同比增长57.28%；NDA 197件，同比增长3.14%，包括创新化学药NDA 32件（21个品种），同比增长3.23%；化学药5.1类9注册申请169件，同比增长5.63%，其中临床试验申请10共44件，NDA 125件；ANDA 1791件，同比增长59.20%；一致性评价申请908件。2021年需技术审评的化学药各类别注册申请受理量详见图8。2017-2021年化学药IND、验证性临床试验申请、NDA、ANDA、一致性评价申请受理量详见图9。

需技术审评的创新化学药注册申请共1166件（508个品种）11中，以生产场地类别统计，901件（385个品种）申报在境内生产，265件（123个品种）申报在境外生产。2017-2021年创新化学药注册申请申报在境内、境外生产的受理量详见图10。

（五）需技术审评的生物制品注册申请受理情况2021年受理需技术审评的生物制品注册申请1999件，其中，预防用生物制品注册申请229件、治疗用生物制品注册申请1755件和体外诊断试剂15件。以注册申请类别统计：IND 860件，同比增长48.28%，包括创新生物制品IND 643件（423个品种），同比增长131.29%。其中，预防用生物制品IND 45件，包括创新预防用生物制品IND 26件（16个品种），治疗用生物制品IND 815件，包括创新治疗用生物制品IND 617件（407个品种）。NDA 178件，同比增长41.27%，包括创新生物制品NDA 23件（16个品种），同比增长27.78%。其中，预防用生物制品NDA 13件，包括创新预防用生物制品NDA 5件（2个品种）；治疗用生物制品NDA 156件，包括创新治疗用生物制品18件（14个品种）；体外诊断试剂9件。补充申请916件。境外生产药品再注册申请45件。2021年生物制品、创新生物制品IND和NDA受理量详见表3。2021年需技术审评的生物制品各类别注册申请受理量详见图11。2017-2021年生物制品IND和NDA受理量详见图12。 表3 2021年生物制品、创新生物制品IND和NDA受理量（件）

需技术审评的创新生物制品注册申请共666件（439个品种12）中，以生产场地类别统计，境内生产创新生物制品注册申请530件（354个品种），境外生产创新生物制品注册申请136件（85个品种）。2017-2021年创新生物制品注册申请申报在境内、境外生产的受理量详见图13。

（六）行政审批注册申请受理情况1.总体情况2021年受理行政审批注册申请9474件，同比增长7.82%。其中，直接审批的注册申请2423件；审评审批的注册申请137051件，同比增长23.81%，包括临床试验申请2483件，同比增长53.46%。2021年行政审批注册申请受理量详见表4。201714-2021年行政审批注册申请受理量详见图14。

2.审评审批的注册申请受理情况2021年受理审评审批的注册申请7051件，以药品类型统计，中药注册申请430件，同比增长40.07%；化学药注册申请4800件，同比增长17.50%，占全部审评审批的注册申请受理量的68.08%；生物制品注册申请1821件，同比增长39.75%。以注册申请类别统计，临床试验申请2483件，同比增长53.46%；一致性评价申请908件；补充申请3283件，同比增长16.13%；境外生产药品再注册申请377件，同比增长14.94%。3.直接审批的注册申请受理情况2021年受理直接审批的注册申请2423件，以药品类型统计，中药注册申请931件、化学药注册申请1378件、生物制品注册申请114件。以注册申请类别统计，补充申请2002件、临时进口注册申请421件。第二章 药品注册申请审评审批情况（一）总体情况1.全年审评审批工作情况2021年审结的15注册申请共12083件16，同比增长19.55%。审结的需技术审评的注册申请9679件，同比增长35.66%，包括技术审评的注册申请2632件，审评审批的注册申请7039件，药械组合注册申请8件。审结直接审批的注册申请2404件。2017-2021年注册申请审结量详见图15。

截至2021年底，有5652件注册申请正在审评审批中；待申请人回复补充资料1353件。根据56号公告，2021年审结原料药注册申请494件。截至2021年底，有1302件原料药注册申请正在审评审批中；待申请人回复补充资料582件。2.需技术审评的各类注册申请审结情况2021年审结的需技术审评的9671件17注册申请中，以药品类型统计，中药注册申请456件，同比增长22.25%；化学药注册申请7295件，同比增长34.22%，占全部需技术审评审结量的75.43%；生物制品注册申请1920件，同比增长45.12%。2017-2021年需技术审评的各药品类型注册申请审结量详见图16。

以注册申请类别统计，IND 2273件，同比增长45.61%；NDA 408件，同比增长84.62%；ANDA 2210件，同比增长81.30%；一致性评价申请1158件，同比增长85.87%；补充申请3149件，同比增长10.10%。2017-2021年需技术审评的各类别注册申请审结量详见图17。

3.批准/建议批准情况2021年批准IND 2108件，同比增长46.90%；建议批准NDA 323件（见附件1），同比增长55.29%；建议批准ANDA 1003件，同比增长9.26%；批准一致性评价申请1080件，同比增长87.18%。各类别注册申请批准/建议批准量详见表5。

建议批准境外生产原研药1876个品种（含新增适应症品种，见附件2）。临床急需境外新药81个品种19中，截至2021年底，已有54个品种提出注册申请，51个品种获批上市，按审评时限审结率（以下简称按时限审结率）100%，临床急需境外新药审评审批情况见附件3。4.各类别注册申请按时限审结情况2021年，药审中心持续优化审评流程、严格审评时限管理、加快审评速度、强化项目督导，全年整体按时限审结率98.93%。其中NDA、ANDA、纳入优先审评审批程序的注册申请按时限审结率均超过90%，取得历史性突破。2021年各类别注册申请按时限审结情况详见表6，2020-2021年各类别注册申请按时限审结情况详见图18。

（二）创新药注册申请审结情况1.总体情况2021年审结创新药20注册申请1744件（943个品种），同比增长67.85%。以药品类型统计，创新中药55件（55个品种），同比增长52.78%；创新化学药1085件（484个品种），同比增长45.44%；创新生物制品604件（404个品种），同比增长135.02%。以注册申请类别统计，IND 1663件（885个品种），同比增长67.14%；NDA 81件（58个品种），同比增长84.09%。2.批准/建议批准情况2021年批准/建议批准创新药注册申请1628件（878个品种），同比增长67.32%。以药品类型统计，创新中药39件（39个品种），同比增长39.29%；创新化学药1029件（463个品种），同比增长44.32%；创新生物制品560件（376个品种），同比增长141.38%。以注册申请类别统计，IND 1559件（831个品种），同比增长65.32%，NDA 69件（47个品种，见附件4），同比增长130.00%。以生产场地类别统计，境内生产创新药1261件（684个品种），同比增长60.84%；境外生产创新药367件（194个品种），同比增长94.18%。2021年各药品类型创新药批准/建议批准量详见表7，2021年境内、境外生产创新药批准/建议批准量详见表8，2017-2021年创新药IND批准量详见图19，2017-2021年创新药NDA建议批准量详见图20。

（三）需技术审评的中药注册申请审结情况1.总体情况2021年审结需技术审评的中药注册申请456件，同比增长22.25%。以注册申请类别统计，IND 49件，同比增长32.43%；NDA 19件，同比增长216.67%；ANDA 3件。2021年需技术审评的中药各类别注册申请审结量详见图21。

2.批准/建议批准情况2021年审结的中药IND中，批准34件，不批准9件。审结的中药NDA中，建议批准14件，建议不批准3件。2021年需技术审评的中药注册申请审结情况详见表9。

注：“其他”是指申请人未按规定缴纳费用、撤回申请等原因导致审评审批终止的情形。批准中药IND 34件，同比增长21.43%，包括创新中药IND 28件（28个品种），同比增长16.67%；建议批准中药NDA 14件，同比增长250.00%，创5年以来新高，包括创新中药NDA 11件（11个品种），同比增长175.00%。2017-2021年中药IND、创新中药IND批准量详见图22，2017-2021年中药NDA、创新中药NDA建议批准量详见图23。

批准的34件中药IND中，涉及13个适应症领域，其中消化8件、呼吸6件、妇科4件，共占52.94%，2021年批准中药IND的适应症领域分布量详见图24。

建议批准的中药NDA 14件中，呼吸肿瘤、精神神经、骨科药物较多，占全部中NDA批准量的71.43%。2021年建议批准中药NDA的适应症分布量详见图25。

（四）需技术审评的化学药注册申请审结情况1.总体情况2021年审结需技术审评的化学药注册申请7295件。以注册申请类别统计，化学药临床试验申请1467件，同比增长35.21%；化学药NDA 208件，同比增长67.74%；化学药ANDA 2207件，同比增长81.50%；化学药一致性评价申请1158件，同比增长85.87%。2021年需技术审评的化学药各类别注册申请审结量详见图26。

2.批准/建议批准情况2021年审结的化学药IND中，批准1310件，不批准26件。审结的化学药NDA中，建议批准160件，建议不批准8件。审结的化学药ANDA中，建议批准1003件，建议不批准394件。2021年需技术审评的化学药注册申请审结情况详见表10。

批准化学药IND 1310件，同比增长44.43%，其中创新化学药IND 994件（439个品种），同比增长43.23%。2017-2021年化学药IND、创新化学药IND批准量详见图27。

批准的化学药IND 1310件中，抗肿瘤药物、皮肤及五官科药物、循环系统疾病药物、消化系统疾病药物、内分泌系统药物、抗感染药物和神经系统疾病药物较多，占全部化学药IND批准量的83.21%。2021年批准化学药IND的适应症分布量详见图28。

建议批准化学药NDA 160件，同比增长39.13%，包括创新化学药35件（24个品种），同比增长84.21%；建议批准化学药ANDA 1003件，同比增长9.26%。2017-2021年化学药NDA、创新化学药NDA建议批准量详见图29。

建议批准的化学药NDA 160件中，抗肿瘤药物、抗感染药物、神经系统疾病药物、循环系统疾病药物、呼吸系统疾病及抗过敏药物药物较多，占全部化学药NDA批准量的73.75%。2021年建议批准化学药NDA的适应症分布量详见图30。

审结一致性评价申请共1158件，批准1080件。其中口服固体制剂一致性评价申请391件，注射剂一致性评价申请689件，2017-2021年一致性评价申请批准量详见图31。2021年批准的一致性评价品种见附件5。

（五）需技术审评的生物制品注册申请审结情况1.总体情况2021年，审结1920件需技术审评的生物制品注册申请，其中，预防用生物制品234件和治疗用生物制品1676件，体外诊断试剂10件。以注册申请类别统计，IND 830件，同比增长47.16%，NDA 181件，同比增长98.90%，补充申请860件，境外生产药品再注册申请49件。2021年需技术审评的生物制品各类别注册申请审结量详见图32。

2.批准/建议批准情况

2021年审结的生物制品IND中，批准764件，不批准34件。审结的生物制品NDA中，建议批准149件，建议不批准4件。2021年需技术审评的生物制品注册申请审结情况详见表11。

批准生物制品IND 764件，同比增长52.80%，包括创新生物制品IND 537件（364个品种），同比增长138.67%。其中，预防用生物制品IND 44件，同比增长131.58%，包括创新预防用生物制品IND 24件（16个品种），同比增长800%；治疗用生物制品IND 720件，同比增长49.69%，包括创新治疗用生物制品IND 513件（348个品种），同比增长131.08%。2021年生物制品IND、创新生物制品IND批准量详见表12。2017-2021年生物制品IND、创新生物制品IND批准量详见图33。

批准的生物制品IND 764件中，抗肿瘤药物较多，占全部生物制品IND批准量的58.77%。2021年批准生物制品IND的适应症分布量详见图34。

建议批准生物制品NDA 149件，同比增长67.42%，包括创新生物制品NDA 23件（12个品种），同比增长228.57%。其中，预防用生物制品NDA 15件，同比增长114.29%，包括创新预防用生物制品NDA 6件（3个品种）；治疗用生物制品NDA 134件，同比增长65.43%，包括创新治疗用生物制品NDA 17件（9个品种），同比增长142.86%。2021年生物制品NDA、创新生物制品NDA建议批准量详见表13。2017-2021年生物制品NDA、创新生物制品NDA通过批准量详见图35。

建议批准的生物制品NDA 149件中，抗肿瘤、血液系统、内分泌系统药物、疫苗较多，占全部生物制品NDA批准量的82.55%。2021年建议批准生物制品NDA的适应症分布量详见图36。

（六）行政审批注册申请审结情况

1.总体情况

2021年审结行政审批注册申请9443件，同比增长9.22%。审评审批的注册申请217039件，同比增长24.06%；直接审批的注册申请222404件。2021年中药、化学药、生物制品行政审批注册申请审结量详见表14。2017-2021年需行政审批注册申请审结量详见图37。

2.审评审批的注册申请审结情况

审评审批的7039件注册申请中，以药品类型统计，中药注册申请431件，同比增长20.73%；化学药注册申请为4869件，同比增长19.16%，占全部审评审批审结量的69.17%；生物制品注册申请1739件，同比增长41.27%。以注册申请类别统计，临床试验申请2346件，同比增长39.15%；一致性评价申请1158件，同比增长85.87%；补充申请3149件，同比增长10.10%；境外生产药品再注册申请385件、复审注册申请1件。

3.直接审批的注册申请审结情况

直接审批的2404件注册申请中，以药品类型统计，中药注册申请898件、化学药注册申请1372件、生物制品注册申请134件。以注册申请类别统计，补充申请1982件、临时进口注册申请422件。

（七）药品注册核查情况

2021年合规审查8526件注册申请，以注册申请类别统计，NDA 617件，ANDA 2375件，一致性评价申请1687件，补充申请2423件，原料药注册申请1424件。

2021年基于风险共启动注册核查任务231067件，包括药品注册生产现场（以下简称生产现场）核查任务684件，药物临床试验现场（以下简称临床试验现场）核查任务383件；以注册申请类别统计，NDA核查任务285件，ANDA核查任务619件，一致性评价申请核查任务101件，补充申请核查任务62件。基于风险启动注册核查任务量详见表15。

此外，启动了新冠病毒治疗药物、新冠病毒疫苗的现场核查、有因检查34次。

2021年国家药品监督管理局食品药品审核查验中心共返回药审中心各类核查报告1165件。

第三章 药品加快上市注册程序和沟通交流情况

（一）药品加快上市注册程序情况

1.突破性治疗药物程序

2021年受理的注册申请中，申请适用突破性治疗药物程序的注册申请263件。经综合评估、公示，53件（41个品种）纳入突破性治疗药物程序，覆盖了新型冠状病毒感染引起的疾病、非小细胞肺癌、卵巢癌等适应症。2021年药审中心突破性治疗药物程序纳入情况详见附件6。2021年建议批准的NDA中，有5件被纳入了突破性治疗药物程序得以加快上市。

2.附条件批准程序

2021年建议批准的323件NDA中，共有60件（38个品种）经附条件批准后上市，占比18.58%。2021年新药上市许可的附条件批准情况详见附件1。

3.优先审评审批程序

根据现行《药品注册管理办法》，2021年共115件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序。其中，符合附条件批准的药品41件，占比35.65%，符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格34件，占比29.57%。药审中心优先审评资源逐年加大向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜。

2020-2021年根据现行《药品注册管理办法》纳入优先审评审批程序的注册申请量详见表16。

2.沟通交流会议办理情况

2021年接收沟通交流会议申请4450件。经综合评估，符合沟通交流会议召开条件的，及时与申请人取得联系，商议会议细节；无需召开沟通交流会议的，以书面形式尽快回复申请人。2021年办理沟通交流会议申请3946件，在药物研发关键阶段召开的Ⅱ类会议69.23%，其中新药临床前（Pre-IND）申请32.84%，新药生产前（Pre-NDA）申请11.05%。2021年沟通交流会议申请接收及办理量详见表18。

2021年召开沟通交流会议（面对面会议、视频会议和电话会议）425次，同比增长58.58%。Ⅱ类会议占比70.35%，其中新药临床前（Pre-IND）申请占比21.65%；新药生产前（Pre-IND）申请占比18.12%。2018-2021年沟通交流会议召开量详见表19。

第四章 药品注册申请存在的主要问题及分析

2021年，药品注册申请经技术审评后审评结论为不批准/建议不批准的注册申请542件，其中，359件属于因申请人未能在规定时限内补充资料的情形，占全年不批准/建议不批准总量的66.3%，包括中药9件、化学药349件、生物制品1件；183件注册申请主要存在申报资料无法证明申请注册药品的安全性、有效性或质量可控性等缺陷问题，包括中药14件、化学药126件、生物制品43件。

（一）主要问题

1.研发立题方面

这方面问题主要存在于早期开发品种（IND阶段）和某些仿制药及补充申请的开发立项阶段。具体包括：药物研发的临床定位不清，适应症选择不合理；剂型或给药途径选择不合理；已有研究数据提示药效作用不明显，作用靶点和机制不清晰，成药性风险高；联合用药违背临床诊疗和用药原则，或缺乏有效性和安全性研究数据支持；已有的研究数据不支持已上市品种的改良开发；仿制药研发的参比制剂因安全有效性问题已撤市；补充申请变更事项缺乏科学性和合理性。

2.有效性方面

这方面问题在上市注册申请中比较常见。具体包括：已有的临床研究数据尚无法证明品种的有效性；已开展的临床研究存在试验方案或者研究质量控制问题，无法评价受试品种的有效性；仿制药人体生物等效性试验结果表明和参比制剂不等效；化学药注册分类第3类的上市注册申请缺乏境内有效性临床数据。

3.安全性方面

药物安全性方面问题存在于药物开发的各个阶段。具体包括：早期（IND阶段）研究结果提示毒性明显或者安全窗过于狭窄，难以进入临床开发或提示应用于临床可能综合获益非常有限；临床前安全性研究方法或研究质量控制问题，或者研究数据不充分，不足以支持后续临床开发；已有的临床研究数据显示存在严重不良反应，临床应用获益和风险比值不合理；化学药注册分类第3类的上市注册申请缺乏境内安全性临床数据。

4.质量可控性方面

这方面问题常见于仿制药的开发。具体包括：药学研究存在严重缺陷，无法证明产品的质量可控性；申报资料无法证明仿制药与参比制剂质量的一致性；各开发阶段的研究受试样品不一致；样品稳定性研究结果、原料药起始物料选择等不符合仿制药上市技术要求；仿制药未按规定使用具有合法来源的原料药；样品复核检验不符合规定或检验方法存在严重缺陷。

5.合规性方面

这方面问题常见于经注册核查和注册检验的注册申请。具体包括：注册核查中发现研究数据存在真实性问题；注册核查中发现其他影响产品质量的重大缺陷；注册核查抽样检验不合格。

6.其他方面

具体包括：未按沟通交流时监管方提出的要求和标准提供研究数据或补充完善研究项目；审评中发现研究内容缺项，无法支持注册申请事项；药品说明书修订补充申请不符合说明书撰写要求和管理规范；用于支持变更补充申请的文献依据或者研究数据支持不足。

（二）与往年情况的比较

总体上看，2021年注册申请存在的主要问题，在分类、具体表现等方面与往年具有较大的相似性。但也出现了一些变化，主要包括：

1.出现的新问题

申请人未按在临床试验申请前沟通交流时监管方提出的补充资料要求提交研究资料，导致审评过程中发现IND研究内容缺项。根据现行《药品注册管理办法》第八十八条规定，申请人在药物临床试验申请的审评期间不得补充新的技术资料，致使审评不通过。

上述情况主要由于申请人未注意依据现行《药品注册管理办法》在审评期间不得补充新的技术资料，在提交注册申请资料时忽视了沟通交流中已明确的应提交的研究资料。此类情形是过往导致无法获批的原因中很少见到的。

2.基于某些问题而不批准的品种数量发生变化

一是2021年没有出现因未进行沟通交流而不批准的注册申请；二是因缺乏境内有效性、安全性临床数据而未获批准的化学药注册分类第3类上市注册申请数量较往年明显增加；三是因合规性问题而未获批准的注册申请数量较往年有减少趋势；四是开发立题合理性问题未获批准的注册申请数量增加趋势明显。

上述情况和注册申请过程中沟通交流管理要求，以及现行《药品注册管理办法》实施后化学药注册分类第3类上市注册申请审评结论管理要求的调整有关。

（三）启示和建议

对近期注册申请存在的主要问题进行梳理分析，可以从中得到启示，并为参与药物研发、注册、监管的各方提供参考建议。

1.充分重视药物开发立题依据

药物开发应立足于临床需求，尤其应重视解决未被满足的临床需求问题；应以临床价值为导向，充分重视同类创新药开发的优势问题，避免群体化、低水平、重复性创新；应充分评估改良型新药的临床价值和优势；变更补充申请应遵循必要性与合理性原则等。

2.利用好沟通交流机制

在已有的沟通交流机制下，申请人除了在药物开发过程的各关键节点提出沟通交流申请，还可以加强在研发其他环节和审评审批过程中的沟通交流；沟通交流应基于问题，解决问题，就关注的问题达成共识，消除信息不对等，不宜将沟通交流和行政审批程序等同起来；对于沟通交流达成的共识，各方应予以充分遵循。

3.加强创新药物开发的前期基础研究

某些新机制、新靶点宜做充分的成药性评估，开展尽可能多的概念验证研究，以降低后续开发风险，以免造成研究资源浪费；创新药商业开发策略应建立在科学性基础上，重视成药性证据链的完整性；应遵循药物开发的科学逻辑，循序渐进，尽量减少非科学因素对开发进程的干扰。

第五章 重点治疗领域品种

新冠病毒疫苗和新冠肺炎治疗药物：

1-2.新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）（北京科兴中维生物技术有限公司）、新型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）（国药集团中国生物武汉生物制品研究所有限责任公司），适用于预防新型冠状病毒感染所致的疾病（COVID-19）。

3.重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体），为首家获批的国产腺病毒载体新冠病毒疫苗，适用于预防由新型冠状病毒感染引起的疾病（COVID-19）。

4-6.清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒，即“三方”品种，为《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第九版）》推荐药物，清肺排毒颗粒用于感受寒湿疫毒所致的疫病，化湿败毒颗粒用于湿毒侵肺所致的疫病，宣肺败毒颗粒用于湿毒郁肺所致的疫病。“三方”品种均来源于古代经典名方，是新冠肺炎疫情暴发以来，在武汉抗疫临床一线众多院士专家筛选出有效方药清肺排毒汤、化湿败毒方、宣肺败毒方的成果转化，也是《国家药监局关于发布〈中药注册分类及申报资料要求〉的通告》（2020年第68号）后首次按照“中药注册分类 3.2类 其他来源于古代经典名方的中药复方制剂”审评审批的品种。“三方”品种的获批上市为新冠肺炎治疗提供了更多选择，充分发挥了中医药在疫情防控中的作用。

7-8.安巴韦单抗注射液（BRII-196）、罗米司韦单抗注射液（BRII-198），为我国首家获批拥有自主知识产权新冠病毒中和抗体联合治疗药物，上述两个药品可治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19），联合用于治疗轻型和普通型且伴有进展为重型（包括住院或死亡）高风险因素的成人和青少年（12—17岁，体重≥40kg）新型冠状病毒感染（COVID-19）患者，其中，青少年（12—17岁，体重≥40kg）适应症人群为附条件批准，其获批上市为新冠肺炎治疗提供了更多选择。

中药新药：

9.益气通窍丸，具有益气固表，散风通窍的功效，适用于治疗对季节性过敏性鼻炎中医辨证属肺脾气虚证。本品为黄芪、防风等14种药味组成的原6类中药新药复方制剂，在中医临床经验方基础上进行研制，开展了随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验，其获批上市为季节性过敏性鼻炎患者提供了一种新的治疗选择。

10.益肾养心安神片，功能主治为益肾、养心、安神，适用于治疗失眠症中医辨证属心血亏虚、肾精不足证，症见失眠、多梦、心悸、神疲乏力、健忘、头晕、腰膝酸软等，舌淡红苔薄白，脉沉细或细弱。本品为炒酸枣仁、制何首乌等10种药味组成的原6类中药新药复方制剂，在中医临床经验方基础上进行研制，开展了随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验，其获批上市为失眠症患者提供了一种新的治疗选择。

11.银翘清热片，功能主治为辛凉解表，清热解毒，适用于治疗外感风热型普通感冒，症见发热、咽痛、恶风、鼻塞、流涕、头痛、全身酸痛、汗出、咳嗽、口干，舌红、脉数。本品为金银花、葛根等9种药味组成的1.1类中药创新药，在中医临床经验方基础上进行研制，开展了多中心、随机、双盲、安慰剂/阳性药平行对照临床试验，其获批上市为外感风热型普通感冒患者提供了一种新的治疗选择。

12.玄七健骨片，具有活血舒筋，通脉止痛，补肾健骨的功效，适用于治疗轻中度膝骨关节炎中医辨证属筋脉瘀滞证的症状改善。本品为延胡索、全蝎等11种药味组成的1.1类中药创新药，基于中医临床经验方基础上进行研制，通过开展随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验，获得安全性、有效性证据，其获批上市将为患者提供一种新的治疗选择。

13.芪蛭益肾胶囊，具有益气养阴，化瘀通络的功效，适用于治疗早期糖尿病肾病气阴两虚证。本品为黄芪、地黄等10种药味组成的1.1类中药创新药，基于中医临床经验方基础上进行研制，通过开展随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验，获得安全性、有效性证据，其获批上市将为患者提供新的治疗选择。

14.坤心宁颗粒，具有温阳养阴，益肾平肝的功效，适用于治疗女性更年期综合征中医辨证属肾阴阳两虚证。本品为地黄、石决明等7种药味组成的1.1类中药创新药，基于中医临床经验方基础上进行研制，通过开展随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验，获得安全性、有效性证据，其获批上市将为患者提供新的治疗选择。

15.虎贞清风胶囊，具有清热利湿，化瘀利浊，滋补肝肾的功效，适用于治疗轻中度急性痛风性关节炎中医辨证属湿热蕴结证。本品为虎杖、车前草等4种药味组成的1.1类中药创新药，在中医临床经验方基础上进行研制，开展了随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验，获得安全性、有效性证据，其获批上市将为患者提供新的治疗选择。

16.解郁除烦胶囊，具有解郁化痰、清热除烦的功效，适用于治疗轻、中度抑郁症中医辨证属气郁痰阻、郁火内扰证。本品种为栀子、姜厚朴等8种药味组成的1.1类中药创新药，在中医临床经验方基础上进行研制，处方根据中医经典著作《金匮要略》记载的半夏厚朴汤和《伤寒论》记载的栀子厚朴汤化裁而来，开展了随机、双盲、阳性对照药（化学药品）、安慰剂平行对照、多中心临床试验，获得安全性、有效性证据，其获批上市将为患者提供新的治疗选择。

17.七蕊胃舒胶囊，具有活血化瘀，燥湿止痛的功效，适用于治疗轻中度慢性非萎缩性胃炎伴糜烂湿热瘀阻证所致的胃脘疼痛。本品为三七、枯矾等4种药味组成的1.1类中药创新药，在医疗机构制剂基础上进行研制，开展了随机、双盲、阳性药平行对照、多中心临床试验，其获批上市为慢性胃炎患者提供了新的治疗选择。

18.淫羊藿素软胶囊，适用于治疗不适合或患者拒绝接受标准治疗、且既往未接受过全身系统性治疗的、不可切除的肝细胞癌，患者外周血复合标志物满足以下检测指标的至少两项：AFP≥400 ng/mL；TNF-α<2.5pg/mL；IFN-γ≥7.0pg/mL。本品为从中药材淫羊藿中提取制成的1.2类中药创新药，其获批上市为肝细胞癌患者提供了新的治疗选择。

罕见病药物：

19.布罗索尤单抗注射液，适用于治疗成人和1岁以上儿童患者的X连锁低磷血症（XLH）。X连锁低磷血症属罕见病，目前尚无有效治疗药物。本品种属临床急需境外新药名单品种，为以成纤维细胞生长因子23（FGF23）抗原为靶点的一种重组全人源IgG1单克隆抗体，可结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

20.醋酸艾替班特注射液，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿急性发作。遗传性血管性水肿属罕见病，近半数患者会出现上呼吸道黏膜水肿，引发窒息进而危及生命，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》。本品种属临床急需境外新药名单品种，为缓激肽B2受体的竞争性拮抗剂，其获批上市可为我国遗传性血管性水肿患者的预防发作提供安全有效的药物。

21.注射用艾诺凝血素α，适用于成人和儿童B型血友病（先天性IX因子缺乏）患者的以下治疗：按需治疗以及控制出血事件；围手术期的出血管理；常规预防，以降低出血事件的发生频率。血友病B属遗传性、出血性罕见病，目前国内尚无长效重组人凝血因子Ⅸ进口或上市。本品种属临床急需境外新药名单品种，为首个在国内申报进口的长效重组人凝血因子IX产品，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

22.注射用司妥昔单抗，适用于治疗人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（MCD）成人患者。MCD是一种以淋巴组织生长为特征的罕见病，多数患者出现多器官损害且预后差，部分患者会转化为恶性淋巴瘤，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》。本品种属临床急需境外新药名单品种，其获批上市为患者提供了治疗选择。

23.奥法妥木单抗注射液，适用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。多发性硬化（MS）是免疫介导的慢性中枢神经系统疾病，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》。本品为抗人CD20的全人源免疫球蛋白G1单克隆抗体，其获批上市为患者提供了治疗选择。

儿童用药：

24.利司扑兰口服溶液用散，适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。SAM是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合公布的《第一批罕见病目录》。本品种为治疗儿童罕见病的1类创新药，可直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生，其获批上市可为SMA患者提供新的治疗选择。

25.达妥昔单抗β注射液，适用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿童患者。神经母细胞瘤为儿童常见的恶性肿瘤之一，尚无免疫治疗产品获批上市。本品种属临床急需境外新药名单品种，其获批上市可丰富儿童患者的治疗选择。

26.顺铂注射液，此前已批准适用于小细胞与非小细胞肺癌、非精原细胞性生殖细胞癌、晚期难治性卵巢癌、晚期难治性膀胱癌、难治性头颈鳞状细胞癌、胃癌、食管癌的姑息治疗，此次新增批准了儿童用法用量，其获批上市保障了儿童临床合理用药。

27.盐酸氨溴索喷雾剂，适用于治疗2-6岁儿童的痰液粘稠及排痰困难。本品种为适合儿童使用剂型的改良型新药，相对于口服制剂，可以避免遗撒和呕吐，对于年龄小且不配合服药的儿童而言，具有更好的顺应性，其获批上市可丰富儿童患者的治疗选择。

28.盐酸头孢卡品酯颗粒，适用于儿童对头孢卡品敏感的菌所致的下列感染：皮肤软组织感染、淋巴管和淋巴节炎、慢性脓皮病；咽炎、喉炎、扁桃体炎（包括扁桃体周炎，扁桃体周脓肿）、急性支气管炎、肺炎；膀胱炎、肾盂肾炎；中耳炎、鼻窦炎；猩红热。本品种为第三代口服头孢菌素类抗菌药物，剂型具有较高的用药依从性，适合儿童尤其是婴幼儿使用，其获批上市可为儿童患者提供一种有效的治疗选择。

公共卫生用药：

29.四价流感病毒裂解疫苗，适用于3岁及以上人群预防疫苗相关型别的流感病毒引起的流行性感冒。本品种为使用世界卫生组织推荐的甲型（H1N1和H3N2）和乙型（B/Victoria和B/Yamagata）流行性感冒病毒株制成的裂解疫苗，国内既往使用的流感疫苗以三价流感病毒裂解疫苗为主，本品种在此基础上增加了一种乙型流感抗原，以增加对乙型流感的抗体保护率和阳转率，其获批上市有助于进一步缓解四价流感疫苗供不应求的矛盾。

30.ACYW135群脑膜炎球菌多糖结合疫苗（CRM197载体），适用于预防A群、C群、Y群和W135群脑膜炎奈瑟球菌引起的流行性脑脊髓膜炎。本品种为国内首个批准上市的四价脑膜炎多糖结合疫苗，其获批上市可填补国内2岁以下儿童无Y群、W135群脑膜炎多糖结合疫苗可用的空白。

31.冻干人用狂犬病疫苗（Vero细胞），适用于预防狂犬病。目前国内仅两家企业疫苗获批四剂免疫程序，其余均为五剂免疫程序，本品种同时申报五剂免疫程序和2-1-1四剂免疫程序，其获批上市可进一步缓解狂犬病疫苗市场短缺现象。

抗肿瘤药物：

32.甲磺酸伏美替尼片，适用于既往经EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为第三代表皮生长因子受体（EGFR）激酶抑制剂，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

33.普拉替尼胶囊，适用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。本品为受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂的1类创新药，可选择性抑制RET激酶活性，可剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

34.赛沃替尼片，适用于治疗含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。本品种是我国拥有自主知识产权的1类创新药，为我国首个获批的特异性靶向MET激酶的小分子抑制剂，可选择性抑制MET激酶的磷酸化，对MET 14号外显子跳变的肿瘤细胞增殖有明显的抑制作用，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

35.舒格利单抗注射液，适用于联合培美曲塞和卡铂用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗，以及联合紫杉醇和卡铂用于转移性鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。本品为重组抗PD-L1全人源单克隆抗体，可阻断PD-L1与T细胞上PD-1和免疫细胞上CD80间的相互作用，通过消除PD-L1对细胞毒性T细胞的免疫抑制作用，发挥抗肿瘤作用，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

36.优替德隆注射液，适用于联合卡培他滨，治疗既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为埃坡霉素类衍生物，可促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，诱导细胞凋亡，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

37.羟乙磺酸达尔西利片，适用于联合氟维司群，治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的复发或转移性乳腺癌患者。本品种是一种周期蛋白依赖性激酶4和6（CDK4和CDK6）抑制剂的1类创新药，可降低CDK4和CDK6信号通路下游的视网膜母细胞瘤蛋白磷酸化水平，并诱导细胞G1期阻滞，从而抑制肿瘤细胞的增殖。其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

38.帕米帕利胶囊，适用于既往经过二线及以上化疗的伴有胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。本品种为PARP-1和PARP-2的强效、选择性抑制剂1类创新药，通过抑制肿瘤细胞DNA单链损伤的修复和同源重组修复缺陷，对肿瘤细胞起到合成致死的作用，尤其对携带BRCA基因突变的DNA修复缺陷型肿瘤细胞敏感度高。其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

39.甲苯磺酸多纳非尼片，适用于既往未接受过全身系统性治疗的不可切除肝细胞癌患者。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物，其获批上市为患者提供了一种新的治疗选择。

40.注射用维迪西妥单抗，适用于至少接受过2种系统化疗的人表皮生长因子受体-2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。本品种为我国自主研发的创新抗体偶联药物（ADC），包含人表皮生长因子受体-2（HER2）抗体部分、连接子和细胞毒药物单甲基澳瑞他汀E（MMAE），其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

41.阿基仑赛注射液，适用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）。本品种为我国首个批准上市的细胞治疗类产品，是一种自体免疫细胞注射剂，由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）制备，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

42.瑞基奥仑赛注射液，适用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。本品种是我国首款自主研发的以及中国第二款获批上市的细胞治疗类产品，为靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

43.奥雷巴替尼片，适用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期或加速期的成年患者。本品种为我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，是小分子蛋白酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶野生型及多种突变型的活性，可抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶及下游蛋白STAT5和Crkl的磷酸化，阻断下游通路活化，诱导Bcr-Abl阳性、Bcr-Abl T315I突变型细胞株的细胞周期阻滞和调亡，是国内首个获批伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病适应症的药品，其获批上市为因T315I突变导致耐药的患者提供了有效的治疗手段。

44.恩沃利单抗注射液，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者的治疗，包括既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者以及既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤患者。本品种为我国自主研发的创新PD-L1抗体药物，为重组人源化PD-L1单域抗体Fc融合蛋白注射液，可结合人PD-L1蛋白，并阻断其与受体PD-1的相互作用，解除肿瘤通过PD-1/PD-L1途径对T细胞的抑制作用，调动免疫系统的抗肿瘤活性杀伤肿瘤，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

抗感染药物：

45.阿兹夫定片，与核苷逆转录酶抑制剂及非核苷逆转录酶抑制剂联用，适用于治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。本品种是新型核苷类逆转录酶和辅助蛋白Vif抑制剂的1类创新药，也是首个上述双靶点抗HIV-1药物，能够选择性进入HIV-1靶细胞外周血单核细胞中的CD4细胞或CD14细胞，发挥抑制病毒复制功能。其获批上市为HIV-1感染者提供了新的治疗选择。

46.艾诺韦林片，适用于与核苷类抗逆转录病毒药物联合使用，治疗成人HIV-1感染初治患者。本品种为HIV-1新型非核苷类逆转录酶抑制剂的1类创新药，通过非竞争性结合HIV-1逆转录酶抑制HIV-1的复制，其获批上市为HIV-1感染患者提供了新的治疗选择。

47.艾米替诺福韦片，适用于治疗慢性乙型肝炎成人患者。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为核苷类逆转录酶抑制剂，其获批上市为慢性乙型肝炎患者提供了新的治疗选择。

48-49.甲苯磺酸奥马环素片、注射用甲苯磺酸奥马环素，适用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）。甲苯磺酸奥马环素为新型四环素类抗菌药，具有广谱抗菌活性，以及口服和静脉输注两种剂型，其获批上市丰富了患者的治疗选择，提高了药品可及性。

50.康替唑胺片，适用于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌（甲氧西林敏感和耐药的菌株）、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为全合成的新型噁唑烷酮类抗菌药，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

51.苹果酸奈诺沙星氯化钠注射液，适用于治疗对奈诺沙星敏感的肺炎链球菌、金黄色葡萄球菌、流感嗜血杆菌、副流感嗜血杆菌、卡他莫拉菌、肺炎克雷伯菌、铜绿假单胞菌以及肺炎支原体、肺炎衣原体和嗜肺军团菌所致的成人（≥18岁）社区获得性肺炎。本品种为无氟喹诺酮类抗菌药，与含氟喹诺酮类抗菌药具有不同的作用位点，其获批上市可为患者提供新的治疗选择。

52.注射用磷酸左奥硝唑酯二钠，适用于治疗肠道和肝脏严重的阿米巴病、奥硝唑敏感厌氧菌引起的手术后感染和预防外科手术导致的敏感厌氧菌感染。本品种属于最新一代硝基咪唑类抗感染药，其获批上市可为厌氧菌感染的治疗和预防提供新的治疗选择。

内分泌系统药物：

53.西格列他钠片，适用于配合饮食控制和运动，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）全激动剂，能同时激活PPAR三个亚型受体（α、γ和δ），并诱导下游与胰岛素敏感性、脂肪酸氧化、能量转化和脂质转运等功能相关的靶基因表达，抑制与胰岛素抵抗相关的PPARγ受体磷酸化，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

54.脯氨酸恒格列净片，适用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，通过抑制SGLT2，减少肾小管滤过的葡萄糖的重吸收，降低葡萄糖的肾阈值，从而增加尿糖排泄。其获批上市为患者提供新的治疗选择。

循环系统药物：

55.海博麦布片，适用于作为饮食控制以外的辅助治疗，可单独或与HMG-CoA还原酶抑制剂（他汀类）联合用于治疗原发性（杂合子家族性或非家族性）高胆固醇血症，可降低总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B水平。本品种为我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，可抑制甾醇载体Niemann-Pick C1-like1（NPC1L1）依赖的胆固醇吸收，从而减少小肠中胆固醇向肝脏转运，降低血胆固醇水平，降低肝脏胆固醇贮量，其获批上市为原发性高胆固醇血症患者提供了新的治疗选择。

血液系统药物：

56.海曲泊帕乙醇胺片，适用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。本品种是我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药，为小分子人血小板生成素受体激动剂，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

风湿性疾病及免疫药物：

57.注射用泰它西普，适用于与常规治疗联合用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）成年患者。本品种为我国自主研发的创新治疗用生物制品，可将B淋巴细胞刺激因子（BLyS）受体跨膜蛋白活化物（TACI）的胞外特定的可溶性部分，与人免疫球蛋白G1（IgG1）的可结晶片段（Fc）构建成的融合蛋白，由于TACI受体对BLyS和增殖诱导配体（APRIL）具有很高的亲和力，本品种可以阻止BLyS和APRIL与它们的细胞膜受体、B细胞成熟抗原、B细胞活化分子受体之间的相互作用，从而达到抑制BLyS和APRIL的生物学活性的作用，其获批上市为患者提供了新的治疗选择。

皮肤五官药物：

58.阿普米司特片，适用于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者。本品种属临床急需境外新药名单品种，是磷酸二酯酶4