每年2月的最后一天是国际罕见病日。

今年是第15个国际罕见病日，宣传主题是Share Your Colours（分享你的生活色彩）

据统计，世界上有3亿名罕见病患者，中国有2000万名罕见病患者。目前，除药物治疗外，干细胞移植已成为罕见病研究领域的新焦点，也给罕见病患者带来了新的希望。

借助国际罕见病日，今天我将讲述一个罕见病患者莎拉休斯因为干细胞技术而重生，开始丰富多彩的生活的故事。

Part1在医院长大的孩子

莎莎11个月大的时候，她被诊断出患有『全身性幼年特发性关节炎』。当她生病时，莎莎曾经发烧42度。当莎拉开始学会爬行时，她只能笨拙地移动腿，因为只要她使用关节，她就会感到异常疼痛。

全身幼年特发性关节炎（sJIA）是一种自身炎症性疾病，是幼年特发性关节炎（JIA）最严重的亚型，严重影响儿童的生长发育，致残率和死亡率都很高。

莎莎在生病期间接受了多次体检，年轻时开始服药和住院，医生还为她的腿安装了一个小支架，以确保她的关节不会变形。

面对如此棘手而痛苦的疾病，莎莎的母亲菲奥纳并没有放弃她，她尽力让莎拉的生活尽可能正常。

但4岁时，莎拉开始偏头痛，医生发现莎拉头骨底部的椎骨也开始出现关节炎症。

关节炎症开始在莎拉的脊髓中生长和扩散，影响她的心肺。莎拉服用了保护她的椎骨，以保护她的椎骨。TNF 阻滞剂，这是一种抑制炎症反应的药物。

很快，她身体的其余部分开始发生病变。她的消化系统逐渐退化，莎拉的症状随着年龄的增长而恶化。

小莎莎在这样一种痛苦的疾病中长大，开始上学，因为她不得不拄着拐杖在学校慢慢行走。治疗导致她的头发脱落。她不能吃东西，只能通过胃管或静脉注射来补充营养。

由于疾病，小莎莎在学校一直被同学欺负，她渴望有朋友，有自己快乐的童年。

Part2永远不要说放弃

随着年龄的增长，莎莎的病情仍然没有得到缓解，她的消化问题也恶化了。与此同时，莎拉对她服用的许多药物过敏，并产生了新的症状，如荨麻疹和其他过敏反应。

这种多米诺骨牌效应给莎莎带来了巨大的痛苦。莎莎的医生告诉她的家人，莎拉的身体很糟糕，已经到了放弃的地步。

但莎莎的家人并没有放弃。莎莎的母亲仍然积极为女儿寻求有效的治疗方法，莎莎仍然痛苦地继续她的生活。

莎拉上高中时，她看起来像个癌症患者。她头上有秃斑，眼睛下面有黑眼圈。她的体重下降到75斤。

莎拉的医疗团队预测她只能活到20多岁。随着她的身体越来越瘦，莎拉大部分时间都躺在床上，没有精力，一直在受苦。

这种疾病导致莎沙高中毕业晚了三年，但莎拉虽然不能走路，但还是决心跨过舞台拿到毕业证。

Part3人生的最终选择

当莎莎 22岁时，她得知休斯顿正在进行干细胞疗法的临床试验。

莎拉说：我意识到我的生活不是生活，而是生活。我只是想试一试，莎拉说。

莎拉决定去休斯顿接受干细胞治疗。

莎拉在输注干细胞后两小时内就能感觉到身体的变化。她觉得身体正在注入一股能量，让她坐起来，开始在别人的帮助下行走。

更令人惊讶的是，经过治疗，莎拉觉得饿了，她开始想吃东西。这是她通过管道或静脉喂养后从未有过的感觉。

经过两个月的治疗，莎拉的消化系统开始恢复正常。最后，她第一次不用管道喂食就能自己吃饭。

这时，莎莎就像一个孩子，她会看菜单，高兴地告诉妈妈她最喜欢的食物。

莎拉的荨麻疹和感染已经消失，她的关节不再发炎，脊柱泄漏已经停止，她曾经发炎的眼睛变得清晰。

在她第一次接受干细胞治疗一年后，莎拉停止了化疗，几乎停止了所有的药物。

我现在充满了希望！莎拉说：我的生活发生了100度的变化。Part4现在的莎沙

现在莎莎已经开始了她的新生活，她被大学录取了，她继续骑着马，她学会了游泳，学会了如何社交。

现在莎莎去看医生的感觉更像是一个聚会。她的医疗团队用照片记录了她的进步和生活，并惊叹于她病情的持续进步。她的肌肉也开始慢慢恢复，体重也增加了，头发变得又长又厚。

对沙沙的母亲来说，现在沙沙的生活一直是她所期待的：幸福、充满希望的生活。

莎莎的母亲说：她总是很勇敢，我看到了她的光。我很高兴看到她现在敞开心扉。我们现在可以一起享受生活了。

Part5展望

干细胞是一种具有自我复制能力的多潜能细胞，具有广阔的应用前景。它已广泛应用于各种疾病的临床研究中，治疗罕见疾病的研究案例也不再罕见。突破性成果不断带来新的曙光，给罕见疾病的治疗带来了极大的启发。相信随着干细胞新药研发的进展，越来越多的患者会像莎莎一样迎来新的生活，重获多彩的生活。

参考链接：https://edition.cnn.com/2015/12/18/health/turning-points-stem-cell-therapy/index.html