文章：重庆医科大学Krystal

专家审核:江苏大学附属医院李静教授

日前，发表在《Neural Regen Res》杂志上的文章解释了这样一种观点——干细胞治疗提供了一个潜在的机会，可以治愈神经退行性疾病。干细胞技术的发展有望提高老年人的生活质量，实现健康的衰老，或实现老而不衰。

doi: 10.3969/j.issn.1673-5374.2012.23.009

2018年，间充质干细胞药物治疗老年痴呆AstroStem在日本福冈三一诊所获批（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。开启了帮助老年人健康老去的间充质干细胞新征程。

神经退行性疾病是影响老年人生活质量的威胁因素。随着社会老龄化进程的加剧，阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病的患者数量急剧增加，带来了沉重的负担。神经退行性疾病是一组由神经元死亡引起的功能障碍。

间充质干细胞是一种具有抗炎、抗凋亡和免疫调节特性的多能细胞。因此，人们普遍认为间充质干细胞具有治疗多种人类疾病的巨大潜力。干细胞的多功能特性可用于补偿中枢神经系统中神经元的损失或损伤，有望成为改善神经元功能障碍的一种手段。

图1(来自文献[1])

近年来，越来越多的科学文献讨论了干细胞治疗各种神经退行性疾病的潜力。今天，让我们来看看干细胞将如何帮助人们健康地变老，实现老而不衰。

据证明，干细胞对阿尔茨海默病的个体治疗有益

阿尔茨海默病（AD）它是一种阿尔茨海默病。它是一种进行性神经退行性疾病，起病隐匿，进展缓慢。它常常导致老年人认知、记忆和学习的逐渐功能障碍，对日常生活的自主性有很大影响。

由于大脑中神经元的大量丧失，目前阿尔茨海默病的治疗并不有效。干细胞疗法已被证明有利于阿尔茨海默病患者的个人治疗，特别是那些不能从药物治疗中受益的患者^[3]。

研究发现，间充质干细胞外泌体通过直接和间接途径注射到AD在模型小鼠的大脑中，可以观察到小鼠的皮层Aβ减少营养不良神经突的水平、斑块负荷和数量^[4]。其他研究表明，与对照组相比，试验组小鼠模型的氧化损伤指数、炎性细胞因子和小胶质细胞标志物显著降低^[5]。

近年来，临床前数据取得了令人满意的结果，但临床治疗也需要克服许多问题有待解决，阿尔茨海默病干细胞治疗人体临床试验仍处于起步阶段，从现有数据可以看出，阿尔茨海默病干细胞治疗临床试验正在密切发展，相信未来将有更多的临床证据。

帕金森病患者干细胞改善运动障碍

帕金森病是影响老年人最常见的慢性神经退行性疾病之一。由于多巴胺神经元的进行性退化，纹身区域的多巴胺水平降低，导致运动迟缓、僵硬、静态震颤和姿势不稳定，以及抑郁、痴呆、幻觉、睡眠和感觉障碍等认知变化。

虽然帕金森病的治疗取得了进展，但仍无法完全治愈，全身给药会导致一些不良反应。干细胞疗法被证明可以减少PD多巴胺在动物模型中消耗多巴胺并重建受损的纹状体^[6]。同时，帕金森病患者侧脑室壁的人体临床试验进行了干细胞移植，结果显示部分功能恢复、运动障碍改善，无不良反应报告。

治疗肌萎缩侧索硬化症的干细胞治疗(ALS)

侧索硬化症（ALS）又称渐冻症，是世界上最普遍的运动神经元退行性疾病，给社会带来沉重负担。侧索硬化症以严重运动神经元退化为特征，表现为肌肉退化、虚弱、肌束颤和痉挛等。鉴于干细胞具有可塑性和分化成各种神经元谱系的能力，干细胞疗法成为了侧索硬化症潜在替代疗法。当局部或全身移植干细胞时，干细胞可以迁移到与疾病相关的位点以发挥治疗作用。

临床前实验表明，干细胞移植可以显著延缓模型ALS小鼠运动神经元退化并延长其整体存活率^[8]。许多临床试验表明，干细胞治疗在肌萎缩性侧索硬化症中具有潜在的治疗作用，其治疗机制主要是干细胞有助于生存和调节居住细胞的功能。

干细胞打开了治疗神经退行性疾病的新大门

干细胞通过释放健康神经元的生物活性分子，用外源性干细胞代替受损的神经元细胞，帮助组织恢复，形成神经保护环境。

干细胞的这些特殊特征为治疗严重的神经退行性疾病打开了一扇新的大门。干细胞技术的改进为几种缺乏有效药物治疗的神经退行性疾病开辟了新的治疗前景。目前，世界各地有越来越多的与神经退行性疾病相关的干细胞治疗临床试验，正在努力解决干细胞从实验到临床的障碍，以真正造福患者，帮助人们健康衰老。

参考文献：

[1] Bonaventura,G.,Munafò,A.,Bellanca,C. M.,La Cognata,V.,Iemmolo,R.,Attaguile,G. A.,Di Mauro,R.,Di Benedetto,G.,Cantarella,G.,Barcellona,M. L.,Cavallaro,S.,