文 | 迷迭香

前言

细胞与基因治疗( Cell and Gene Therapy,CGT）它是一种通过基因表达、沉默或体外转化来克服蛋白质水平上传统小分子和抗体药物的局限性，实现治疗升级或罕见疾病治疗的治疗方法。

针对CGT疗法，目前常见的基因载体分为非病毒载体和病毒载体。非病毒载体包括质粒或裸露DNA(非病毒)、LNP送货系统等，但体内转染效果差，毒性过大，严重制约了非病毒载体的临床转化。病毒载体包括常用的腺病毒Adv、腺相关病毒AAV、慢病毒LV和逆转录病毒RV等载体。

最早的基因治疗试图腺病毒载体(属其中一种是溶瘤病毒)，但由于免疫原性强，导入的环状DNA可能在细胞分裂中丢失，然后发现腺相关病毒AAV和慢病毒LV。

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